CRISPR tugʻilishdan oldin noyob kasalliklarni davolay oladimi? Olimlar yaqinlashmoqda
Tadqiqotchilar tugʻilmagan hayvonlarda gen tahriridan umidli natijalar oldi va odamlar ustidagi sinovlarga uch yildan kam boʻlmagan muddatdan keyin oʻtishni kutmoqda.
Pensilvaniya universiteti genetigi Kiran Musunuru va Filadelfiya bolalar shifoxonasining Homila tadqiqotlari markazi hamdirektori Uilyam Perantou tugʻilishdan oldingi gen tahririni oʻrganmoqda. Hayvonlar ustidagi tajribalarda ular CRISPR komponentlari yurak va tugʻilgandan keyin yetib borish qiyin boʻlgan boshqa mushaklargacha yetishi mumkinligini aniqladi.
Tugʻilgandan keyin organizm tomirlari mustaqil nafas olish uchun zarur toʻsiqlarni hosil qiladi. Shu sababli genetik preparatlarni jigardan tashqaridagi organlarga yetkazish qiyinlashadi. Tugʻilishdan oldin bu muammo boshqacha namoyon boʻladi, shuning uchun usul mushak kasalliklari, jumladan Dyushenn mushak distrofiyasini davolashda yordam berishi mumkin.
Homilaning genlarini tahrirlash tugʻma nuqsonlar boʻyicha operatsiyalarga qaraganda kamroq invaziv boʻlishi mumkin. Perantouning aytishicha, muolaja homiladagi kamqonlikda qoʻllanadigan kindik venasi orqali qon quyishga oʻxshashi mumkin. CRISPR komponentlarini qon oqimiga yuboriladigan mikroskopik yogʻ qobiqlari — lipid nanopartikullari yordamida yetkazish rejalashtirilmoqda.
Odamlarda sinovlar boshlanishigacha kamida uch yil bor. Olimlar hozircha nevrologik kasalliklarni koʻrib chiqmayapti: preparatlar qon-miya toʻsigʻidan oʻtishda qiynaladi. Tadqiqotchilar oʻzgarishlar kelajak avlodlarga oʻtmasligi uchun reproduktiv hujayralarga tegmagan holda faqat somatik hujayralarni tahrirlashni ham istamoqda.
Dastlabki ishlar uchun tugʻilishdan oldin boshlanadigan va hozircha samarali davosi yoʻq kasalliklarni tanlash rejalashtirilmoqda. Shu bilan birga, mutaxassislar usul xavfsizligini tekshirish va axloqiy talablarga rioya etish zarurligini taʼkidlamoqda. Onaning qoni asosidagi yangi testlar homilada genetik kasalliklar ehtimolini kamroq xavf bilan baholash imkonini bermoqda.
