Может ли CRISPR лечить редкие заболевания ещё до рождения? Учёные всё ближе к этому
Исследователи получили обнадёживающие результаты редактирования генов у нерождённых животных и рассчитывают перейти к испытаниям на людях не раньше чем через три года.
Генетик Университета Пенсильвании Киран Мусунуру и содиректор Центра исследований плода Детской больницы Филадельфии Уильям Перантоу изучают редактирование генов до рождения. В экспериментах на животных они обнаружили, что компоненты CRISPR могут достигать сердца и других мышц, до которых трудно добраться после рождения.
После рождения сосуды организма создают барьеры, необходимые для самостоятельного дыхания. Из-за этого генетические препараты сложнее доставлять в органы за пределами печени. До рождения такая проблема выражена иначе, поэтому метод потенциально может помочь при заболеваниях мышц, включая миодистрофию Дюшенна.
Редактирование генов плода может быть менее инвазивным, чем операции при врождённых пороках. По словам Перантоу, процедура может напоминать переливание крови через пупочную вену, которое применяют при анемии у плода. Компоненты CRISPR планируют доставлять с помощью липидных наночастиц — микроскопических жировых оболочек, вводимых в кровоток.
До испытаний на людях остаётся не менее трёх лет. Учёные пока не рассматривают неврологические заболевания: препаратам трудно преодолеть гематоэнцефалический барьер. Исследователи также хотят редактировать только соматические клетки, не затрагивая репродуктивные, чтобы изменения не передавались будущим поколениям.
Выбирать для первых работ планируют болезни, которые начинаются до рождения и пока не имеют эффективного лечения. При этом специалисты подчёркивают необходимость проверять безопасность метода и соблюдать этические требования. Новые тесты по крови матери уже позволяют менее рискованно оценивать вероятность генетических заболеваний у плода.
